PAVmed reçoit l’approbation de la FDA pour un dispositif pour le canal carpien
PAVmed (PAVM) a indiqué que la FDA a donné son approbation pour son dispositif CarpX. Il s’agit d’un outil à usage unique qui est utilisé pour le traitement du syndrome du canal carpien et qui est peu invasif. Avec cette approbation, PAVmed peut maintenant commercialiser le produit pour « l’isolation et l’incision/division minimalement invasive de ligaments, tendons, ou fascia tels que le ligament carpien transversal pour le traitement du syndrome du canal carpien ». La société avait annexé les données de son étude de sécurité clinique CarpX réalisée en Nouvelle-Zélande.
L’étude de sécurité clinique CarpX a porté sur vingt patients qui ont subi une libération du canal carpien peu invasive et qui ont atteint le critère d’efficacité pré-spécifié de confirmation endoscopique de la division complète du ligament carpien transverse. Le taux de suivi postopératoire à deux semaines et 90 jours était de 100 % et 95 %, respectivement. Tous les patients qui ont terminé le suivi ont également atteint le critère de sécurité primaire, à savoir l’absence d’effets indésirables graves liés au dispositif.
CarpX est conçu pour traiter le syndrome du canal carpien en un temps de récupération réduit. Il fonctionne en imitant les résultats anatomiques de la chirurgie invasive du canal carpien. Lishan Aklog, M.D., président et directeur général de PAVmed, a déclaré : « Nous pensons que CarpX va révolutionner le traitement du syndrome du canal carpien, une affection très répandue qui représente un fardeau clinique et économique important pour la société, en réduisant considérablement les temps de récupération par rapport à la chirurgie ouverte traditionnelle – un marché américain estimé à un milliard de dollars ». La société se concentre maintenant sur le renforcement de sa force de vente pour la commercialisation du produit.
La procédure CarpX implique des incisions en trou de serrure de 5 à 10 mm, ce qui accélère le processus de guérison. Elle permet également d’éviter toute incision traversant la base de la paume, qui est généralement un point de douleur important dans les opérations traditionnelles du canal carpien. Son cathéter à ballonnet est inséré sous le ligament cicatrisé et libère des électrodes de radiofréquence bipolaires.
Le stock de prothène s’effondre alors que l’étude sur la maladie de Parkinson est en chute libre
Les actions de Prothena Corporation plc (PRTA) ont chuté lorsque l’entreprise a fait le point sur son essai clinique de phase 2 PASADENA. L’essai est mené par son licencié Roche (OTCQX:RHHBY) et vise à évaluer le prasinezumab dans le traitement des patients souffrant de la maladie de Parkinson au stade précoce. La mise à jour a montré que le candidat-médicament n’a pas atteint ses objectifs primaires de la première partie. Cependant, il a montré des signes d’efficacité sur de multiples paramètres cliniques secondaires et exploratoires présélectionnés.
PASADENA est une étude clinique de phase 2 en deux parties, dont la première partie est une étude randomisée, contrôlée contre placebo, en double aveugle et à trois bras. La première partie a impliqué 316 patients pour évaluer le médicament candidat sur une période de 52 semaines. Les patients ont été randomisés sur une base 1:1:1 pour recevoir l’une des deux doses actives de prasinezumab ou de placebo par perfusion intraveineuse une fois toutes les 4 semaines. La deuxième partie de l’étude est toujours en cours et implique une nouvelle randomisation des patients du groupe placebo sur une base 1:1:1, de sorte que tous les participants suivent un traitement actif. Le principal critère d’évaluation de l’étude est le changement du score total de l’échelle MDS-UPDRS (Movement Disorder Society-Unified Parkinson’s Disease Rating Scale) (parties I, II et III) à la fin de la partie 1 (semaine 52) dans chaque groupe de traitement par rapport au groupe placebo.
Lerasinezumab est un anticorps monoclonal humanisé et est en cours de développement pour le traitement de la maladie de Parkinson. Le médicament candidat agit en ciblant l’alpha-synucléine et en bloquant la transmission de cellule à cellule des formes pathogènes agrégées de l’alpha-synucléine dans la maladie de Parkinson.
La collaboration entre Prothena et Roche a été officialisée en décembre 2013 et a porté sur le développement et la commercialisation d’anticorps ciblant l’alpha-synucléine. Prothena peut choisir de co-promotiser le médicament candidat aux États-Unis, tandis qu’en dehors des États-Unis, Roche a la responsabilité exclusive du développement et de la commercialisation du médicament. Prothena est susceptible de gagner jusqu’à 600 millions de dollars en différentes étapes réglementaires, cliniques et commerciales.
Mallinckrodt va de l’avant avec la demande de médicament contre l’insuffisance rénale
Mallinckrodt (MNK) a annoncé que la FDA a accepté sa demande de commercialisation concernant l’utilisation de la terlipressine à des fins d’examen. La société cherche à étendre l’utilité du candidat médicament pour le traitement du syndrome hépatorénal de type 1 qui conduit à une insuffisance rénale progressive chez les personnes souffrant de graves lésions hépatiques telles que la cirrhose. La FDA a fixé la date de la PDUFA au 12 septembre 2020. Mallinckrodt avait annoncé l’achèvement de la soumission continue de sa NDA pour le médicament en mars de cette année.
La terlipressine NDA est accompagnée des résultats de l’essai de phase 3 CONFIRM qui a impliqué 300 patients souffrant du HRS-1. Le médicament candidat est un puissant analogue de la vasopressine, sélectif pour les récepteurs V1. Le médicament a reçu une désignation Fast Track en 2005. La société et la FDA ont convenu de la conception du protocole de l’essai de phase 3 CONFIRM et de l’analyse des données en 2016. L’accord a été réalisé dans le cadre du processus d’évaluation de protocole spécial (SPA) de la FDA, qui est un accord avancé concernant l’acceptabilité de la conception clinique, des résultats et des analyses de données statistiques pour un essai de phase 3 avant le début de l’essai proprement dit.
Mallinckrodt a indiqué qu’il s’agissait d’une resoumission de classe 2 et que la société s’attendait à ce que la réunion du comité consultatif de la FDA examine la demande plus tard dans l’année. Steven Romano, M.D., vice-président exécutif et directeur scientifique de Mallinckrodt a déclaré : « Nous sommes heureux d’avoir reçu l’acceptation de notre demande de NDA. C’est une étape importante dans notre programme de développement clinique de la terlipressine pour répondre à un besoin critique élevé non satisfait des patients atteints de HRS-1 et de leurs médecins, qui ont toujours eu des options de traitement limitées ».
Le HRS-1 est un syndrome aigu qui met la vie en danger et qui implique généralement une insuffisance rénale chez les personnes souffrant de maladies du foie telles que la cirrhose. La période médiane de survie pour cette maladie est d’environ deux semaines. Actuellement, il n’existe pas de traitement médicamenteux approuvé pour cette maladie aux États-Unis. On estime que cette maladie touche près de 30 000 à 40 000 patients par an aux États-Unis.
Si l’acceptation de cette nouvelle demande est une bonne nouvelle pour l’entreprise, Mallinckrodt doit également faire face à quelques problèmes négatifs. La société a été accusée de fraude à l’assurance par l’État de New York. L’État prétend que Mallinckrodt a fait de fausses déclarations sur la sécurité et l’efficacité de son médicament opioïde, ce qui a conduit à des prescriptions médicalement inutiles. C’est la première fois qu’une grande entreprise d’opioïdes est inculpée par l’État de New York dans le cadre de l’enquête sur les entreprises impliquées dans la crise nationale des opioïdes.
Mallinckrodt est l’un des plus grands fabricants d’opioïdes génériques aux États-Unis. L’État de New York a affirmé que la société a fourni plus d’un milliard de pilules à 5 millions d’assurés dans l’État entre 2009 et 2019. Plus tôt cette année, Mallinckrodt avait accepté de payer 1,6 milliard de dollars en règlement de son rôle dans la crise nationale des opioïdes.
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