Global Blood Therapeutics annonce ses résultats pour le quatrième trimestre et résume les prochains catalyseurs

Global Blood Therapeutics” (en anglais) (GBT), un nouveau médicament contre la drépanocytose, Oxbryta, a officiellement fait son apparition sur le marché, ne générant que 2 millions de dollars de recettes. Entre-temps, les coûts de la R&D ont presque doublé au cours de l’année dernière. Les frais de vente et d’administration ont presque triplé ! C’est ce que l’on attend d’un médicament lors de son lancement, mais la question est toujours de savoir “dans quelle mesure c’est tolérable”.

Global Blood espère, grâce à un prêt non dilutif, avoir un flux de trésorerie positif avant de devoir recourir à nouveau à la dilution :

Conclusion d’un accord de prêt de 150 millions de dollars avec des fonds gérés par Pharmakon Advisors LP, et prélèvement sur les 75 premiers millions de dollars du prêt non dilutif. Les recettes seront utilisées pour faire progresser la découverte et le développement de nouveaux traitements potentiels pour la maladie de Crohn et d’autres maladies graves liées au sang, sans détourner les ressources financières du lancement d’Oxbryta. GBT estime que le produit de ce prêt, associé aux liquidités et aux investissements existants, a le potentiel de fournir à l’entreprise la marge de manœuvre nécessaire pour atteindre un flux de trésorerie positif tout en permettant de poursuivre l’avancement des programmes de développement clinique et d’autres produits candidats à un stade précoce.

Source : GBT

L’entreprise dispose de près de 700 millions de dollars en liquidités et en investissements. On peut s’attendre à ce qu’elle puisse les obtenir jusqu’à la mi-2021, même si 75 millions de dollars supplémentaires sont en attente du prêt. Je doute fort que la société ait un flux de trésorerie positif avant 2022 et je soupçonne que Global Blood devra se diluer une fois de plus. Il faut espérer que cela se fera à un prix plus avantageux et à la suite de bonnes nouvelles (par exemple, essai de confirmation réussi, forte augmentation des ventes).

Les principaux catalyseurs restent

Sur le plan clinique, la GBT continue de recruter des patients pour l’étude confirmatoire de la TCD.

Source : Diapositives sur la société GBT March ’20

Le succès de l’opération devrait permettre d’étendre le label aux enfants de moins de 12 ans également. L’essai de confirmation servirait également à prouver son bénéfice clinique, ce qu’Oxbryta n’a pas encore fait. L’approbation accélérée a été accordée parce qu’Oxbryta est théoriquement susceptible de procurer un bénéfice clinique. Si l’essai de confirmation devait échouer, Oxbryta serait retiré du marché et il faudrait se demander si le médicament est viable. Toutefois, je propose que l’essai de la TCD soit un succès probable :

  • L’oxbryta a prouvé qu’il améliorait l’hémoglobine tout en permettant une réduction numérique des crises de drépanocytose. Cela suggère que l’Oxbryta améliore la viscosité du sang. Une mauvaise viscosité du sang est un facteur de risque connu pour les accidents vasculaires cérébraux. Si l’Oxbryta améliore vraiment la viscosité du sang, cela sera visualisé avec la TCD.
  • Bien que préliminaires et de faible ampleur (n=8), la société a déjà suivi les données de la TCD chez les patients recevant l’Oxbryta, et cela semble de bon augure :

Source : Diapositives sur la société GBT Nov. 19

Les catalyseurs restants sont résumés ci-dessous :

Source : Diapositives sur la société GBT March ’20

Global Blood est également impliqué dans quelques essais non essentiels qui visent à faire la lumière sur leur aspect thérapeutique :

  1. L’entreprise continue de surveiller l’impact à long terme d’Oxbryta par le biais d’une étude d’extension ouverte de phase 3. Les effets à long terme du médicament seront les plus intéressants, y compris, mais sans s’y limiter, la prévention des accidents vasculaires cérébraux, la prévention des crises de drépanocytose, la réparation des plaies et la conservation de la fonction rénale.
  2. ActIVe, une étude de phase 4, évaluera l’impact de l’Oxbryta pendant l’activité physique chez les adultes. Lorsque notre corps s’exerce physiquement, nos tissus et nos organes ont besoin de plus d’oxygène. De nombreux patients atteints de drépanocytose ont du mal à s’adapter en raison d’une oxygénation sanguine chroniquement faible. La capacité d’Oxbryta à améliorer l’oxygénation est théorisée pour aider les patients à mieux tolérer l’effort physique.
  3. Dans deux études différentes menées à l’initiative des chercheurs, Oxbryta est évalué pour son implication directe dans les fonctions rénale, cérébrale et cardiaque chez les patients atteints de drépanocytose. Le médicament est conçu pour aider à ralentir la progression de la maladie rénale chronique chez les patients atteints de drépanocytose en améliorant la viscosité et l’oxygénation des globules rouges.

Résumé

Malgré l’accélération du processus d’approbation et l’obtention de près de 90 dollars par action dans un marché haussier, les principaux catalyseurs et la tendance à la hausse demeurent pour Global Blood.

Bien que je ne sois pas très optimiste quant aux perspectives de revenus d’Oxbryta avant l’approbation complète, je m’attends à des développements cliniques majeurs au cours des prochains mois. Ces développements cliniques pourraient contribuer à faire la lumière sur les effets cliniques d’Oxbryta au-delà de l’amélioration de l’hémoglobine. Global Blood Therapeutics reste une idée de conviction car je crois que l’Oxbryta est un facteur de changement dans la drépanocytose en raison de sa capacité à améliorer les niveaux d’hémoglobine sans aggraver la viscosité du sang. Une évaluation d’entreprise de ~3,5 milliards de dollars pour Global Blood ne tient pas encore pleinement compte de son potentiel dans la drépanocytose.

Risques comprennent, mais ne sont pas limités à : L’échec de l’essai de confirmation de l’Oxbryta, la dilution, les problèmes de sécurité et/ou d’efficacité de l’Oxbryta, les mauvaises performances du marché de l’Oxbryta, la concurrence (par exemple la thérapie génique) et la récession aux États-Unis.

Pour développer les risques concurrentiels, je ne pense pas que la thérapie génique sera un concurrent majeur d’Oxbryta pendant la période de commercialisation du médicament (le brevet expire dans plusieurs années). Comme je l’ai évoqué dans des articles précédents, les drépanocytaires sont lassés des thérapies curatives et la thérapie génique serait très coûteuse et réservée à quelques privilégiés. En outre, je ne connais aucun autre médicament en cours de développement qui partage le mécanisme d’action potentiellement modificateur de la maladie que porte Oxbryta.

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Divulgation : Je suis/nous sommes un long GBT. J’ai écrit cet article moi-même, et il exprime mes propres opinions. Je ne reçois aucune compensation pour cela (autre que celle de Seeking Alpha). Je n’ai aucune relation d’affaires avec une entreprise dont les actions sont mentionnées dans cet article.

Divulgation supplémentaire : L’intention de cet article est de fournir un aperçu, et non des conseils en matière d’investissement. Bien que les informations fournies dans cet article soient censées être factuelles, il n’y a aucune garantie et les investisseurs potentiels sont encouragés à faire leurs propres vérifications et recherches avant d’investir dans une entreprise. Il faut également tenir compte de sa propre situation financière, de sa tolérance au risque, de la diversification de son portefeuille, etc. avant de prendre la décision d’acheter des actions d’une société. Beaucoup de mes articles décrivent des sociétés de biotechnologie qui ne génèrent que peu ou pas de revenus. Ces actions sont donc spéculatives et volatiles. Même lorsque les perspectives semblent prometteuses, il est impossible de prédire l’avenir. Les pertes encourues peuvent être importantes.


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